My Tomorrows
Fast Track Treatments
Veelbelovende, nog niet geregistreerde medicijnen voor jou als patiënt
Als je geconfronteerd wordt met een dodelijke of slopende ziekte die niet behandeld kan worden met de bestaande behandeltechnieken, heb je een enorme strijd in het vooruitzicht.
De situatie accepteren is erg moeilijk en een zoektocht naar andere behandelmogelijkheden hoort vaak bij het onder ogen zien van de wekelijkheid. Alhoewel er misschien veelbelovend onderzoek plaatsvindt, tikt de tijd. Wachten tot eventuele medicijnen beschikbaar komen is gewoon geen optie als je geen tijd te verliezen hebt.
Maar wachten hoeft niet de enige optie te zijn. Veelbelovende nieuwe medicijnen kunnen onder strikte voorwaarden beschikbaar gemaakt worden voordat de formele en langdurige autorisatieprocessen van deze medicijnen afgerond zijn. Wij hebben het bij dit soort versnelde toegang graag over Fast Track Treatments.
Potentiële baten versus potentiële risico’s
Fast Track Treatments voorzien jou van een keuzemogelijkheid als er geen reguliere opties meer beschikbaar zijn voor jou. Je kunt ervoor kiezen een veelbelovend medicijn te gebruiken dat jouw situatie kan verbeteren en je accepteert daarbij de risico’s die gepaard gaan met een medicijn dat nog niet volledig geregistreerd is.
Over welk soort risico’s hebben we het dan? Fast Track Treatments vinden alleen plaats als de veiligheid van de behandeling getest is in een – relatief kleine – groep mensen.
Omdat bijwerkingen naar alle waarschijnlijkheid naar voren komen als een grotere groep mensen behandeld wordt, bestaat het risico dat jij (ernstige) bijwerkingen krijgt. Daarnaast is in deze fase nog geen optimale dosering van het medicijn vastgesteld. Wees je er dus bewust van dat het risico bestaat dat je een te hoge of te lage dosering krijgt. Ook dit kan resulteren in (ernstige) bijwerkingen. Tenslotte kan het medicijn ineffectief blijken te zijn.
Je zult altijd potentiële risico’s versus potentiële baten samen met je arts moeten afwegen.
Fast Track Treatments: klinische studie
Een klinische studie is de gebruikelijkste manier om toegang te krijgen tot een veelbelovend medicijn dat nog niet geautoriseerd is. Slechts een beperkt aantal patiënten, ongeveer 10%, heeft echter toegang tot zo’n klinische studie en als deelnemer moet je aan strikte eisen voldoen om deel te mogen nemen. Als je deelneemt aan een klinische studie hoef je geen kosten voor je behandeling te betalen.
Misschien ben je niet bekend met klinische studies, dus laten we starten met een algemene beschrijving. Een klinische studie bestaat uit vier fasen om te testen of een medicijn veilig is en of het werkt. Een klinische studie start als de resultaten van een pre klinische studie laten zien dat er goede redenen zijn om aan te nemen dat het nieuwe medicijn beter is dan het bestaande medicijn voor een specifieke ziekte. Zo’n conclusie is gebaseerd op de resultaten van laboratorium- en dieronderzoek.
Zoals gezegd zijn er vier fasen van een klinische studie. Na elke fase kan een klinische studie voortgezet of, in het geval van negatieve resultaten, beëindigd worden:
Fase I klinische studie
Een fase I klinische studie beoogt de veiligste manier voor het toedienen van een medicijn aan patiënten vast te stellen. Het is het eerste type studie in mensen, dus onderzoekers houden je als deelnemer goed in de gaten op negatieve bijwerkingen. Onderzoekers beginnen met het toedienen van een lage dosering van het medicijn en verhogen de dosering totdat bijwerkingen ontstaan of totdat het gewenste effect plaatsvindt. Natuurlijk hopen onderzoekers een betere behandeling te vinden, maar het belangrijkste doel van een fase I klinische studie is het testen van de veiligheid van het medicijn.
Fase II klinische studie
Een fase II klinische studie beoogt de werkzaamheid van een innovatief medicijn in een relatief kleine groep mensen aan te tonen. Er is geen placebo controle groep tijdens een fase II klinisch onderzoek. Dit houdt in dat iedere deelnemer het medicijn krijgt toegediend. Het testen van verschillende doseringen kan onderdeel van het onderzoek zijn, dus het kan zijn dat je als deelnemer een relatief hoge of lage dosering toegediend krijgt.
Fase III klinische studie
Een fase III klinische studie test een innovatief medicijn dat in fase II positieve resultaten heeft laten zien, in een grotere groep mensen tegen een placebo groep. Een placebo is een nepmedicijn dat niet van het echte medicijn te onderscheiden is. Als deelnemer weet je dus niet wat je krijgt: 50% krijgt het echte medicijn en de andere 50% krijgt een placebo. Wie wat krijgt wordt bepaald via een loting. Men noemt zo’n onderzoek een dubbel blind placebo gecontroleerd onderzoek en dit type onderzoek wordt gezien als de gouden standaard om aan te tonen of een nieuw medicijn echt werkzaam is. Over het algemeen is een succesvolle fase III klinische studie een vereiste voordat de inspectie een medicijn goedkeurt voor gebruik door het grote publiek.
Fase IV klinische studie
Nadat een medicijn geregistreerd is, kan het onderzocht worden in een fase IV studie met een groot aantal patiënten die verschillende types van de ziekte hebben. Op deze wijze ontstaat meer inzicht in de korte- en lange termijn bijwerkingen en veiligheid. Sommige zeldzame bijwerkingen kunnen pas tijdens een fase IV klinische studie aan het licht komen. Artsen krijgen ook meer inzicht in hoe goed het medicijn werkt en of het ook effectief is als het anders ingezet wordt, bijvoorbeeld in combinatie met andere behandelingen.
myTomorrows wil je zo goed mogelijk ondersteunen bij je zoektocht naar behandelmogelijkheden en daarom informeren we je op onze website over klinische studies. We kunnen je echter niet helpen toegang te krijgen tot zo’n klinische studie.
Fast Track Treatments via myTomorrows
90% van de patiënten in nood kan niet deelnemen aan een klinische studie, dus betekent dit dat deze mensen geen toegang kunnen krijgen tot zo’n veelbelovend medicijn? Nee, er zijn andere Fast Track Treatment opties die toegang verschaffen tot zo’n veelbelovend medicijn dat nog niet geregistreerd is.
myTomorrows helpt je zo’n Fast Track Treatment te starten. Allereerst zorgen we ervoor dat een innovatieve medicijnontwikkelaar bereid is hun veelbelovend medicijn beschikbaar te stellen aan patiënten zoals jij. Zodra we een veelbelovend medicijn via een Fast Track Treatment kunnen aanbieden aan patiënten, informeren we je hierover op onze website. We voldoen altijd aan de officiële procedures. Dit houdt bijvoorbeeld in dat jouw arts betrokken is en dat het zijn of haar professioneel oordeel is dat jij met dit medicijn behandeld kunt worden. Bovendien houdt het in dat namens jouw arts een verzoek tot behandeling met dit medicijn ingediend wordt bij de regelgevende instanties. myTomorrows coördineert zo’n verzoek ook. Houd er alsjeblieft rekening mee dat de inspectie jouw behandeling met dit medicijn goed moet keuren voordat het medicijn geleverd kan worden. Als de regelgevende instanties het verzoek afkeuren, kun je helaas niet starten met een Fast Track Treatment.
myTomorrows werkt binnen de volgende regelgeving – afhankelijk van het land waarin je wordt behandeld – die het voor ons mogelijk maken jouw Fast Track Treatment te organiseren:
Named patient use (EU) / single patient program (USA)
Via myTomorrows kan je arts een verzoek doen bij de regelgevende instanties voor jouw behandeling met een veelbelovend medicijn dat nog niet geautoriseerd is. Voor elke patiënt moet individuele toestemming door de autoriteiten gegeven worden. Zorgverzekeraars vergoeden zo’n behandeling vaak niet, dus dat houdt in dat je betaling van de behandeling zelf zal moeten regelen.
Compassionate use (EU) / expanded access program (USA)
Als een medicijn veelbelovende resultaten tijdens de klinische studies laat zien, maar jij niet voldoet aan de strikte criteria om deel te nemen aan die studie, kun je overwogen worden voor compassionate use of expanded access via myTomorrows. In sommige landen is de innovatieve medicijnontwikkelaar, bij wet, verplicht alle kosten voor zo’n behandeling op zich te nemen. Alhoewel zij vaak welwillend zijn, ontbreekt het kleinere biotech en farmabedrijven die zo’n medicijn ontwikkelen, vaak aan financiële middelen om zo’n Fast Track Treatment gratis mogelijk te maken. In andere landen mogen biotech en farmabedrijven echter wel gecompenseerd worden voor de kosten die hiermee gepaard gaan. Zorgverzekeraars vergoeden zo’n behandeling vaak niet en in dat geval zal je de behandeling zelf moeten bekostigen.
Import van een medicijn door een apotheek
Via myTomorrows kan een apotheek een voorgeschreven medicijn importeren dat geautoriseerd is in een bepaald land, maar (nog) niet in het land waar jij behandeld wordt. Ook als het gaat om import van een medicijn door een apotheek, geldt dat het medicijn vaak niet vergoed wordt door de zorgverzekeraar. Je zult het medicijn dan zelf moeten betalen.
Een ander Fast Track Treatment alternatief: off label gebruik
Soms blijkt een medicijn dat al voor een specifieke ziekte goedgekeurd is, ook een behandelpotentieel te hebben voor een andere ziekte. We hebben het over off label gebruik als een medicijn toegepast wordt om een ziekte te behandelen waarvoor het niet geregistreerd is. myTomorrows informeert je over mogelijkheden van off label gebruik waar je wellicht nog niet van op de hoogte is. Omdat off label gebruik van toepassing is als een medicijn al geregistreerd is, hoef je geen specifieke procedure te doorlopen om toegang tot het medicijn te krijgen. Een voorschrift van jouw arts zou voldoende moeten zijn. Aangezien het medicijn via de (ziekenhuis)apotheek besteld kan worden, zou het meteen beschikbaar moeten zijn. Zorgverzekeraars vergoeden off label gebruik van een medicijn niet altijd, dus ook dit kan betekenen dat je het medicijn zelf moet betalen.
Print 
PDF